Medicinali a RNA

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I medicinali a RNA sono farmaci a base di acido ribonucleico (RNA). I tipi principali sono quelli basati su RNA messaggero (mRNA), RNA antisenso (asRNA), RNA interference (RNAi) e aptameri dell'RNA.

La terapia basata sull'mRNA è l'unico tipo che si basa sull'attivazione della sintesi proteica all'interno delle cellule;[1] nel 2020 sono stati sviluppati vaccini a mRNA per combattere la pandemia da SARS-CoV-2. Nella denominazione comune internazionale i farmaci a mRNA assumono la desinenza -meran.

L'RNA antisenso è complementare all'mRNA e viene utilizzato per inattivare un mRNA, impedendo che l'mRNA venga utilizzato per la traduzione delle proteine.[2]

I sistemi basati su RNAi utilizzano un meccanismo simile, e implicano l'uso di short interfering RNA (siRNA) e microRNA (miRNA) per prevenire la traduzione.[3][4]

Gli aptameri di RNA sono molecole di RNA corte, a filamento singolo, prodotte tramite evoluzione diretta per legarsi a una varietà di bersagli biomolecolari con elevata affinità, influenzando così la loro normale attività in vivo.[5][6][7]

Note[modifica | modifica wikitesto]

  1. ^ (EN) Laura DeFrancesco, The 'anti-hype' vaccine, in Nature Biotechnology, vol. 35, n. 3, 2017-03, pp. 193–197, DOI:10.1038/nbt.3812. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  2. ^ (EN) Tetsushi Iida, Jun-ichi Nakayama e Danesh Moazed, siRNA-Mediated Heterochromatin Establishment Requires HP1 and Is Associated with Antisense Transcription, in Molecular Cell, vol. 31, n. 2, 2008-07, pp. 178–189, DOI:10.1016/j.molcel.2008.07.003. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  3. ^ (EN) Rahul R. Nikam e Kiran R. Gore, Journey of siRNA: Clinical Developments and Targeted Delivery, in Nucleic Acid Therapeutics, vol. 28, n. 4, 2018-08, pp. 209–224, DOI:10.1089/nat.2017.0715. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  4. ^ (EN) David P. Bartel, MicroRNAs: Target Recognition and Regulatory Functions, in Cell, vol. 136, n. 2, 2009-01, pp. 215–233, DOI:10.1016/j.cell.2009.01.002. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  5. ^ (EN) Guizhi Zhu e Xiaoyuan Chen, Aptamer-based targeted therapy, in Advanced Drug Delivery Reviews, vol. 134, 2018-09, pp. 65–78, DOI:10.1016/j.addr.2018.08.005. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  6. ^ (EN) Harleen Kaur, John G. Bruno e Amit Kumar, Aptamers in the Therapeutics and Diagnostics Pipelines, in Theranostics, vol. 8, n. 15, 2018, pp. 4016–4032, DOI:10.7150/thno.25958. URL consultato il 30 dicembre 2020.
  7. ^ (EN) Matthew R. Dunn, Randi M. Jimenez e John C. Chaput, Analysis of aptamer discovery and technology, in Nature Reviews Chemistry, vol. 1, n. 10, 2017-10, pp. 0076, DOI:10.1038/s41570-017-0076. URL consultato il 30 dicembre 2020.