Ganaxolone

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Ganaxolone
Ganaxolone
Nome IUPAC
(3α,5α)-3-idrossi-5-metilpregnan-20-one;
1-[(3R,5S,8R,9S,10S,13S,14S,17S)-3-idrossi-3,10,13-trimetil-1,2,4,5,6,7,8,9,11,12,14,15,16,17-tetradecaidrociclopenta[a]fenantren-17-il]etanone
Caratteristiche generali
Formula bruta o molecolare C=22
Massa molecolare (u) 332.520 g/mol
Numero CAS [38398-32-2]
PubChem 6918305
SMILES CC(=O)[C@H]1CC[C@@H]2[C@@]1 (CC[C@H]3[C@H]2CC[C@@H] 4[C@@]3(CC[C@@](C4)(C)O)C)C
Indicazioni di sicurezza

Il ganaxolone (INN, anche noto come CCD-1042) è un farmaco steroideo correlato all'allopregnanolone avente effetti sedativo, ansiolitico e anticonvulsivo. È un modulatore allosterico positivo potente e selettivo del recettore GABAA[1]. Il Ganaxolone protegge dalle crisi convulsive in diversi modelli animali, inclusi i modelli di innesco "a 6 Hz" e dell'amigdala[2][3][4] A differenza delle benzodiazepine, non c'è alcuna tolleranza negli effetti anticonvulsivi del Ganaxolone[5].

Attualmente, si sta verificando la possibilità di impiego del Ganaxolone per il trattamento dell'epilessia. Risulta ben tollerato in test su umani (con esposizione di >900 pazienti), presentando come principali effetti collaterali sedazione, vertigini and cefalee[6]. Sono state recentemente completate sperimentazioni in adulti con crisi convulsive parziali e in spasmi infantili[7][8][9].

Voci correlate[modifica | modifica sorgente]

Note[modifica | modifica sorgente]

  1. ^ (EN) Carter RB, Wood PL, Wieland S, Hawkinson JE, Belelli D, Lambert JJ, White HS, Wolf HH, Mirsadeghi S, Tahir SH, Bolger MB, Lan NC, Gee KW. Characterization of the anticonvulsant properties of ganaxolone (CCD 1042; 3α-hydroxy-3β-methyl-5α-pregnan-20-one), a selective, high-affinity, steroid modulator of the γ-aminobutyric acidA receptor. Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics. 1997 Mar;280(3):1284-95. PMID 9067315
  2. ^ (EN) Kaminski RM, Livingood MR, Rogawski MA. Allopregnanolone analogs that positively modulate GABA receptors protect against partial seizures induced by 6-Hz electrical stimulation in mice. Epilepsia. 2004 Jul;45(7):864-7. PMID 15230714.
  3. ^ (EN) Reddy DS, Rogawski MA. Ganaxolone suppression of behavioral and electrographic seizures in the mouse amygdala kindling model. Epilepsy Res. 2010 May;89(2-3):254-60. PMID 20172694.
  4. ^ (EN) Reddy DS, Rogawski MA. Neurosteroid replacement therapy for catamenial epilepsy. Neurotherapeutics. 2009 Apr;6(2):392-401. PMID 20172694
  5. ^ (EN) Reddy DS, Rogawski MA. Chronic treatment with the neuroactive steroid ganaxolone in the rat induces anticonvulsant tolerance to diazepam but not to itself. J Pharmacol Exp Ther. 2000 Dec;295(3):1241-8. PMID 11082461
  6. ^ (EN) Monaghan EP, Navalta LA, Shum L, Ashbrook DW, Lee DA. Initial human experience with ganaxolone, a neuroactive steroid with antiepileptic activity. Epilepsia. 1997 Sep;38(9):1026-31. PMID 9579942
  7. ^ (EN) Nohria V, Giller E. Ganaxolone. Neurotherapeutics. 2007 Jan;4(1):102-5. PMID 17199022
  8. ^ (EN) Pieribone VA, Tsai J, Soufflet C, Rey E, Shaw K, Giller E, Dulac O. Clinical evaluation of ganaxolone in pediatric and adolescent patients with refractory epilepsy. Epilepsia. 2007 Oct;48(10):1870-4. PMID 17634060
  9. ^ Bialer M, Johannessen SI, Levy RH, Perucca E, Tomson T, White HS. Progress report on new antiepileptic drugs: a summary of the Tenth Eilat Conference (EILAT X). Epilepsy Res. 2010 Dec;92(2-3):89-124. PMID 20970964.