Terapia genica: differenze tra le versioni

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La terapia genica é la _correzione_ del DNA, non il suo inserimento nelle cellule (la trasduzione non c'entra). L'incipit richiede ancora un po' di manutenzione, perché al momento é ancora general generico
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{{disclaimer|medico}}
{{NN|medicina|febbraio 2014}}
PerCon '''terapia genica''' (in inglese '''''Genegene Therapytherapy''''') si intende l'inserzionela dimodifica del materiale genetico ([[DNA]] o [[RNA]]) all'interno delle [[cellula|cellule]] al fine di poter curare delle [[patologia|patologie]] (es. [[malattie genetiche]]). QuestaFu proceduraconcepita a seguito del grande progresso delle metodiche di inserzione[[biologia èmolecolare]] notae [[ingegneria genetica]] sviluppatesi a partire dagli [[anni 1980|anni ottanta]]. Tali tecniche consentirono il [[clonaggio]] ed il [[sequenziamento]] di vari [[gene|geni]]. Ciò comportò la precisa identificazione di molte alterazioni geniche in diverse patologie e la capacità, grazie alle tecniche del DNA ricombinante, di modificare microorganismi (come [[trasfezionebatterio|batteri]] o [[fungo|funghi]]) per poter far loro esprimere delle [[molecola|molecole]] d'interesse.
 
In particolare la terapia genica consistesi nel trasferimento di uno o più geni sani in una cellula malata, al finepropone di curare una patologia causata dall'assenza o dal difetto di uno o più geni ([[mutazione|mutati]]) con la sostituzione con una variante "sana". Dunque, è necessario in primo luogo identificare il singolo gene o i diversi geni responsabili della malattia genetica. Sebbene le terapie siano generalmente sperimentali, si può tentare in secondo luogo - almeno per alcune malattie - la sostituzione dei geni malati sfruttando, ad esempio, come [[Vettore (biologia)|vettore]] un virus reso inattivo, svuotato preventivamente del suo [[DNA|corredo genetico]]. Con un meccanismo piuttosto complesso, che richiede l'uso di 'forbici' molecolari enzimatiche, [[enzimi di restrizione]] (con cui si preleva il gene "sano") si può poi 'correggere' il DNA, rimpiazzando le [[Sequenza genica|sequenze]] difettose, in modo tale che la cellula sintetizzi correttamente le proteine necessarie al corretto funzionamento metabolico.
Fu concepita a seguito del grande progresso delle metodiche di [[biologia molecolare]] e [[ingegneria genetica]] sviluppatesi a partire dagli [[anni 1980|anni ottanta]]. Tali tecniche consentirono il [[clonaggio]] ed il [[sequenziamento]] di vari [[gene|geni]]. Ciò comportò la precisa identificazione di molte alterazioni geniche in diverse patologie e la capacità, grazie alle tecniche del DNA ricombinante, di modificare microorganismi (come [[batterio|batteri]] o [[fungo|funghi]]) per poter far loro esprimere delle [[molecola|molecole]] d'interesse.
 
In particolare la terapia genica consiste nel trasferimento di uno o più geni sani in una cellula malata, al fine di curare una patologia causata dall'assenza o dal difetto di uno o più geni ([[mutazione|mutati]]). Dunque, è necessario in primo luogo identificare il singolo gene o i diversi geni responsabili della malattia genetica. Sebbene le terapie siano generalmente sperimentali, si può tentare in secondo luogo - almeno per alcune malattie - la sostituzione dei geni malati sfruttando, ad esempio, come [[Vettore (biologia)|vettore]] un virus reso inattivo, svuotato preventivamente del suo [[DNA|corredo genetico]]. Con un meccanismo piuttosto complesso, che richiede l'uso di 'forbici' molecolari enzimatiche, [[enzimi di restrizione]] (con cui si preleva il gene "sano") si può poi 'correggere' il DNA, rimpiazzando le [[Sequenza genica|sequenze]] difettose, in modo tale che la cellula sintetizzi correttamente le proteine necessarie al corretto funzionamento metabolico.
 
Il passo successivo consistette nella valutazione della possibilità di [[trasfezione|trasfettare]] le cellule somatiche di un individuo avente una malattia genetica con un segmento di DNA contenente l'[[allele]] sano. Questo approccio si è successivamente esteso anche alle patologie non mendeliane come [[tumore|tumori]], infezione da [[HIV]] ed altre patologie in cui non si va a sostituire un gene difettoso ma se ne aggiunge uno che possa mettere in moto un fenomeno terapeuticamente utile.
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