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Terapia genica: differenze tra le versioni
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La terapia genica é la _correzione_ del DNA, non il suo inserimento nelle cellule (la trasduzione non c'entra). L'incipit richiede ancora un po' di manutenzione, perché al momento é ancora general generico
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{{disclaimer|medico}}
{{NN|medicina|febbraio 2014}}
In particolare la terapia genica
▲In particolare la terapia genica consiste nel trasferimento di uno o più geni sani in una cellula malata, al fine di curare una patologia causata dall'assenza o dal difetto di uno o più geni ([[mutazione|mutati]]). Dunque, è necessario in primo luogo identificare il singolo gene o i diversi geni responsabili della malattia genetica. Sebbene le terapie siano generalmente sperimentali, si può tentare in secondo luogo - almeno per alcune malattie - la sostituzione dei geni malati sfruttando, ad esempio, come [[Vettore (biologia)|vettore]] un virus reso inattivo, svuotato preventivamente del suo [[DNA|corredo genetico]]. Con un meccanismo piuttosto complesso, che richiede l'uso di 'forbici' molecolari enzimatiche, [[enzimi di restrizione]] (con cui si preleva il gene "sano") si può poi 'correggere' il DNA, rimpiazzando le [[Sequenza genica|sequenze]] difettose, in modo tale che la cellula sintetizzi correttamente le proteine necessarie al corretto funzionamento metabolico.
Il passo successivo consistette nella valutazione della possibilità di [[trasfezione|trasfettare]] le cellule somatiche di un individuo avente una malattia genetica con un segmento di DNA contenente l'[[allele]] sano. Questo approccio si è successivamente esteso anche alle patologie non mendeliane come [[tumore|tumori]], infezione da [[HIV]] ed altre patologie in cui non si va a sostituire un gene difettoso ma se ne aggiunge uno che possa mettere in moto un fenomeno terapeuticamente utile.
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