Eculizumab

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Eculizumab
Caratteristiche generali
Massa molecolare (u) g·mol-1
Numero CAS 211323-03-4
Codice ATC n.d.
DrugBank DB01257
Indicazioni di sicurezza

L'eculizumab (nome commerciale Soliris) è un anticorpo monoclonale che agisce contro il sistema del complemento sulla frazione proteica C5. L'anticorpo blocca la scissione del frammento C5 interrompendo il processo di distruzione cellulare complemento mediato. Viene studiata dalla Alexion Pharmaceuticals, mostrando di essere efficace nel trattamento della emoglobinuria parossistica[1] ed anche nella sindrome emolitico-uremica (SUE o HUS).[2][3][4][5][6][7]

Meccanismo di azione[modifica | modifica wikitesto]

Il farmaco agisce legandosi alla proteina C5 del complemento inibendo in tal modo la formazione del complesso di attacco alla membrana ed evita la emolisi.

Approvazione da parte dell'FDA[modifica | modifica wikitesto]

Eculizumab è stato approvato per l'uso clinico dall'FDA il 16 marzo 2007 ed è stato successivamente approvato dall'EMEA il 20 giugno 2007.

Note[modifica | modifica wikitesto]

  1. ^ Hillmen P, Young N, Schubert J, Brodsky R, Socié G, Muus P, Röth A, Szer J, Elebute M, Nakamura R, Browne P, Risitano A, Hill A, Schrezenmeier H, Fu C, Maciejewski J, Rollins S, Mojcik C, Rother R, Luzzatto L, The complement inhibitor eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, in N Engl J Med, vol. 355, nº 12, 2006, pp. 1233–43, DOI:10.1056/NEJMoa061648, PMID 16990386.
  2. ^ O. Köse, LB. Zimmerhackl; T. Jungraithmayr; C. Mache; J. Nürnberger, New treatment options for atypical hemolytic uremic syndrome with the complement inhibitor eculizumab., in Semin Thromb Hemost, vol. 36, nº 6, settembre 2010, pp. 669-72, DOI:10.1055/s-0030-1262889, PMID 20865644.
  3. ^ AM. Waters, C. Licht, aHUS caused by complement dysregulation: new therapies on the horizon., in Pediatr Nephrol, vol. 26, nº 1, gennaio 2011, pp. 41-57, DOI:10.1007/s00467-010-1556-4, PMID 20556434.
  4. ^ LB. Zimmerhackl, J. Hofer; G. Cortina; W. Mark; R. Würzner; TC. Jungraithmayr; G. Khursigara; KO. Kliche; W. Radauer, Prophylactic eculizumab after renal transplantation in atypical hemolytic-uremic syndrome., in N Engl J Med, vol. 362, nº 18, maggio 2010, pp. 1746-8, DOI:10.1056/NEJMc1001060, PMID 20445192.
  5. ^ CJ. Mache, B. Acham-Roschitz; V. Frémeaux-Bacchi; M. Kirschfink; PF. Zipfel; S. Roedl; U. Vester; E. Ring, Complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic uremic syndrome., in Clin J Am Soc Nephrol, vol. 4, nº 8, agosto 2009, pp. 1312-6, DOI:10.2215/CJN.01090209, PMID 19556379.
  6. ^ JI. Shin, JS. Lee, More on eculizumab for congenital atypical hemolytic-uremic syndrome., in N Engl J Med, vol. 360, nº 20, maggio 2009, pp. 2142-3; author reply 2143, DOI:10.1056/NEJMc090453, PMID 19439754.
  7. ^ RA. Gruppo, RP. Rother, Eculizumab for congenital atypical hemolytic-uremic syndrome., in N Engl J Med, vol. 360, nº 5, gennaio 2009, pp. 544-6, DOI:10.1056/NEJMc0809959, PMID 19179329.

Bibliografia[modifica | modifica wikitesto]

Eculizumab[modifica | modifica wikitesto]